伊顿健康导读
Syndax Pharmaceuticals公司近期对外宣称，其研发的创新小分子药物revumenib，在一项关键的2期临床试验AUGMENT-101中取得了积极的初步结果。这项试验旨在评估revumenib对于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）患者的疗效。基于这些积极的试验数据，公司计划在下个季度初向监管机构提交相关申请。
Revumenib是一种专门针对menin-KMT2A相互作用的高效、特异性的小分子抑制剂，目前正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和mNPM1 AML。该药物用于治疗KMT2A重排急性白血病的新药申请已经获得了美国FDA的优先审评资格，预计将在今年第四季度得到审评结果。此外，该药物还曾获得治疗这一患者群体的突破性疗法认定。
在AUGMENT-101试验中，共有64名复发或难治性mNPM1 AML成年患者参与了Revumenib疗效评估。这些患者之前已经接受过多种治疗方案，其中36%的患者至少尝试过三种不同的治疗，而75%的患者曾经接受过venetoclax治疗。
该2期临床试验成功达到了其主要目标，在复发或难治性mNPM1 AML成年患者中，完全缓解（CR）和部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的综合缓解率达到了23%（15/64；95% CI：14%，36%；单侧p=0.0014）。在这15名达到CR/CRh的患者中，有12名实现了CR，另外3名实现了CRh。在数据截止时，CR/CRh患者的中位缓解持续时间为4.7个月（95% CI：1.2，8.2）。对其中14名患者进行了微小残留病灶（MRD）状态的评估，结果显示64%（9/14）的患者MRD阴性。整体缓解率（ORR）为47%（30/64；95% CI：34%，60%）。
在安全性方面，revumenib的副作用特征与之前的研究结果相符。由于治疗相关不良事件（TRAEs）导致治疗中断的比例为5%。在超过10%的患者中，出现的≥3级TRAEs包括：QTc延长（21%）、贫血（14%）、发热性中性粒细胞减少症（13%）、分化综合征（13%）和血小板计数减少（11%）。
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