鲁索替尼乳膏适应症

伊顿健康温馨提示

前情提示：鲁索替尼是口服的靶向抗癌药，在美国已获批三个适应症；而鲁索替尼乳膏则是外用药，目前并没有获批的适应症，但是在特应性皮炎、重度斑秃和青少年及成人白癜风的治疗正处于三期临床试验阶段，一旦通过临床试验，鲁索替尼乳膏将获批适应症。

鲁索替尼以及鲁索替尼适应症

鲁索替尼是一种激酶抑制剂，也叫JAK抑制剂，适用于治疗中间或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后/原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。通过抑制Janus相关激酶JAK1和JAK2，介导造血和免疫功能相关的重要细胞因子和生长因子信号，从治疗骨髓纤维化。鲁索替尼可以有效延缓骨髓纤维化的进程，显著改善患者的症状，提高患者的生活质量。

在美国鲁索替尼获批了三个适应症：（1）红细胞增多症成人患者，对巯基尿应答不足或不耐受；（2）治疗中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF；（3）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者。近年来正在研究鲁索替尼治疗色素性疾病（特别是白癜风）的效果，开辟鲁索替尼治疗的新领域。

鲁索替尼乳膏及鲁索替尼乳膏适应症

鲁索替尼乳膏是JAK1/JAK2激酶抑制剂鲁索替尼的专利配方制剂，设计专为局部应用。

目前鲁索替尼乳膏并没有正式上市，因此也没有获批的适应症。但是鲁索替尼乳膏在治疗轻度至中度特应性皮炎、青少年和成人白癜风以及重度斑秃三方面正处于临床试验阶段，并显示了良好的疗效。

鲁索替尼乳膏临床治疗白癜风效果

2019年6月美国英赛特公司公布了鲁索替尼乳膏二期临床试验对少数白癜风患者的疗效：所有疗程中，患者使用鲁索替尼乳膏 24 周后，面部白斑面积评分指数达到50 的患者显著多于对照组患者；52周后总体白斑面积评分指数达到50 的患者也显著多于对照组患者。鲁索替尼乳膏临床治疗白癜风效果不错。

鲁索替尼乳膏临床治疗特应性皮炎效果

2020年2月公布了3期TRuE-AD2研究，该研究评估了鲁索替尼乳膏治疗12岁及以上的青少年和成人患者特应性皮炎的安全性和有效性。使用0.75%和1.5%不同剂量的鲁索替尼乳膏治疗的患者中，有更高占比的患者在第8周达到研究者整体评价-治疗成功（IGA-TS）、且相对基线水平改善了至少2分。研究中鲁索替尼乳膏表现的总体疗效和安全性与之前的数据一致。美国药监局的发言人称会尽快将特应性皮炎纳入鲁索替尼乳膏的适应症。

鲁索替尼乳膏临床治疗重度斑秃的效果

在美国药监局批准的一项开放性临床研究中，纳入12例中度至重度斑秃患者，结果显示高剂量鲁索替尼治疗是有效的，低剂量的鲁索替尼也可以使毛发再生。

早前同属JAK抑制剂之一的巴瑞克替尼在治疗斑秃中显示了不错的疗效，所以鲁索替尼乳膏临床治疗重度斑的秃疗效显著也不是很令人惊讶。