【临床用药招募】2020年首款胆管癌靶向新药Pemigatinib即将上市

针对胆管癌,目前国内已有相应的临床用药机会，对于无药可用的耐药性患者可来电咨讯具体的治疗方案。

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【临床免费用药】胆管癌有效缓解率85%，Pemigatinib获美国药监局突破性疗法。

伊顿健康导读

胆管癌首款靶向新药——Pemigatinib即将于2020年5月底于美国上市，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！

该药是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%。

Pemigatinib临床试验研究数据解读

在二线治疗FGFR2融合/重排的胆管癌患者的临床试验中，其疾病控制率高达82%。

Pemigatinib二线治疗晚期胆管癌患者的FIGHT202研究更新数据显示，该研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（n=107），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5mg qd 用2周歇1周）。

结果显示，A组ORR为35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8%，DCR为82%。B组和C组的ORR为0%。相比其他两个队列，队列A的患者对药物有效响应的比例大很多，有效时间也长得多。

A组的DOR中位数为7.5个月， PFS和OS中位数分别为6.9和21.1个月。相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用Pemigatinib治疗效果非常不错。

中国首例胆管癌患者完成pemigatinib给药

基于上述试验结果，2019年11月，美国FDA正式受理pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA，并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计pemigatinib在美国获批的日期为2020年5月30日。之前信达生物与pemigatinib的研发药厂Incyte达成战略合作，拥有pemigatinib在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的开发和商业化权利。

今天信达生物宣布中国第一例患者已完成pemigatinib首次给药，本研究结果将用于pemigatinib在中国的新药上市申请（NDA），这是pemigatinib进入中国市场重要的里程碑事件，希望这样的好药可以早日国内上市，惠及更过胆管癌患者。

FGF/FGFR通路的异常激活可以使肿瘤细胞以“自给自足”的方式维持生长，所以FGFRs成为肿瘤治疗的新靶点。临床数据显示，胆道癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合。今天我们除了分享FGFR新药Pemigatinib之外，还给大家分享其他3款FGFR靶点的靶向药物。

Infigratinib：针对FGFR2融合/易位的患者，DCR为83.6%

Infigratinib（BGJ398）是一种口服给药的选择性FGFR-TKI（酪氨酸激酶抑制剂）。既往的一项研究纳入71名患有FGFR2融合/易位的患者，其中62%为女性患者，38%为男性患者。患者每日口服125mg的infigratinib，口服21天，28天为一周期。

总体患者人群中，18例（25.4%）的患者部分缓解PR，41例（57.7%）的患者疾病稳定SD。确认的ORR（客观缓解率）为26.9%，DCR（疾病控制率）为83.6%，中位DoR（缓解持续时间）为5.4个月，中位PFS（无进展生存期）为6.8个月，中位OS（总生存期）为12.5个月。

BLU-554：针对FGFR4作用靶点，DCR为68%

BLU-554作用靶点是FGFR4（与FGF19配对），是一种FGFR4的强效、选择性小分子抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines研发。

I期研究共纳入了77例患者按照RECISIST1.1（研究者评定的疗效）接受疗效评估。在38例FGF19免疫组化阳性（IHC+）患者中，确认的ORR为16%，包括1例CR，DCR为68%。18例（49%）患者肿瘤负荷减小。38例FGF19 IHC+患者的最大肿瘤减小（根据靶病灶缩减衡量）见图。基于77例患者的药物安全性分析显示：大多数不良事件（AE）为1或2级，副作用可控。

目前，BLU-554已经在中国开展了2期临床试验。

TAS-120：针对FGFR靶向耐药的患者

TAS-120为高选择性不可逆的泛FGFR抑制剂。在1期试验中，该药治疗28例FGFR2融合胆管癌患者的ORR为25%，DCR达到79%。其中4例患者对infigratinib或者其他FGFR2 抑制剂耐药，接受TAS-102治疗后，2例患者产生了部分反应，另外2例患者病情稳定，持续了5到17个月。我们期待更加成熟的数据。

基于此，美国授予TAS-120孤儿药称号。目前该药正进行胆管癌及子宫内膜癌的剂量扩增试验。

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