突破性眼病治疗药物Zimura：治疗年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩的效果和不良反应介绍

地图样萎缩(GA)是年龄相关性黄斑变性(AMD)的一种晚期形式，因感光器、视网膜色素上皮 (RPE) 和下方脉络膜毛细血管的丧失所致，可导致视觉功能进行性和不可逆转丧失。地图样萎缩病因复杂，已知的相关因素包括持续氧化应激、慢性炎症、基因和环境因素。随着世界人口不断老龄化，地图样萎缩将成为老年人视力损害的头号杀手。之前没有被美国FDA或欧洲药品管理局批准的治疗方案可用于治疗地图样萎缩。

近日，IVERIC bio公司宣布：美国FDA授予其旗下药物Zimura（avacincaptad pegol）突破性疗法认定（BTD），用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。本文将为您介绍相关内容。

Zimura是一款补体C5蛋白抑制剂在研药物。补体系统和C5蛋白的过度活性在与继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩相关的疤痕和视力丧失的发展和增长中起着关键作用。通过靶向C5，Zimura有可能降低导致视网膜细胞退化的补体系统的活性，并有可能减缓地图样萎缩的进展。

Zimura是首项且是目前唯一在此适应症上，获得突破性疗法认定的在研疗法。IVERIC亦宣布向美国FDA滚动递交新药申请（NDA）的第一部分，并预计于今年年底完成最终递交。

Zimura获得突破性疗法认定是基于GATHER1与GATHER2两项为期12个月的关键临床3期试验结果。

在这两项试验中，患者被随机分为每月接受Zimura 2mg或安慰剂两组，分别有286与448位患者入组参加临床。两项关键研究的主要疗效终点均基于三个时间点(基线、第6个月和第12个月)通过眼底自体荧光(FAF)测量的地图样萎缩面积。结果显示，两试验皆达成预定主要终点。

根据GATHER2试验特殊试验方案评估（SPA）协议，FDA要求基线至12个月内地图样萎缩面积的平均增长率（斜率）数据。分析显示，根据未转化数据（观察数据），与假性注射相比，药物治疗所引起的差异在GATHER1与GATHER2试验中，分别为35%（p=0.0050）与18%（p=0.0039）。

Iveric Bio公司总裁Pravin U. Dugel医学博士说:“在第1次和第2次采集中，avacincaptad pegol在第6个月的第一次测量中始终显示出持续的治疗效果，并随着时间的推移持续增加，观察到的有效率高达35%。”