FDA让肺结节“孤儿药”Efzofitimod进入快速通道！肺结节患者终于要有自己的药了！

肺结节是一种什么疾病

肺结节病是一种免疫介导的疾病，肺结节的特征是在身体的一个或多个器官（主要是以肺为主）中形成肉芽肿，即炎症细胞团块。近20万美国人患有肺结节病，预后从良性、自限性到慢性及衰弱性不等，每5例肺结节患者中就有1例肺结节患者形成肺部瘢痕或发生纤维化，造成永久性肺功能丧失甚至死亡。

但是因为肺结节这种疾病在全球范围内患者群体少且难以治疗，因此又很长一段时间是没有药企对肺结节进行研究，就使得肺结节一直没有好的特效药！导致了现有的肺结节治疗方案只有皮质类固醇和其他免疫抑制疗法，然而这些肺结节疗法治疗肺结节效果有限且伴有严重的副作用。因此，此次FDA让Efzofitimod进入快速通道，可以说是给肺结节患者带来了一到曙光，在这里，伊顿也希望这款药物能够成功获批并早日进军中国市场拯救肺结节患者。

Efzofitimod是一款什么样的药物？

Efzofitimod是一款first-in-class（首创）的免疫调节剂，由组氨酰-tRNA合成酶的免疫调节结构域与人源抗体的FC段融合而成。Efzofitimod通过选择性调节神经纤毛蛋白-2（NRP2），下调炎症性疾病状态下的先天性与适应性免疫反应。

Efzofitimod效果怎么样？

Efzofitimod之所以能够让FDA将其纳入治疗肺结节的快速通道，除了其实一款“孤儿药”问世后能够给肺结节的患者带来非常大的希望以外，主要还是得益于这款药物非常出彩的治疗肺结节临床数据。在一项随机、双盲、安慰剂对照的Ib/IIa期研究中，Efzofitimod在肺结节病患者中的临床概念验证得以确立。该研究的主要终点是多次剂量递增静脉注射Efzofitimod治疗肺结节患者的安全性和耐受性。

研究数据显示，与安慰剂相比，Efzofitimod无论是药物的安全性还是肺结节患者的耐受性都非常的抗打，在关键疗效终点和多个分析人群中存在剂量反应和获益趋势（也就是随着用药的深入，肺结节患者的情况开始不断好转），包括肺结节患者类固醇减少和肺功能改善。此外，肺结节患者炎症生物标志物的剂量依赖性降低也证实了Efzofitimod的抗炎作用。