淋巴瘤新药umbralisib即将上市！

伊顿健康导读

最近，美国食品和药物管理局已经授予了药物umbralisib的新药申请。该药物可用于治疗：已经接受至少一种基于抗CD20方案的边缘区淋巴瘤患者和已经接受过至少2种系统疗法的滤泡性淋巴瘤患者。根据相关的研究数据显示：治疗边缘区淋巴瘤在主要终点总缓解率方面达到了40-50%的目标指导值，其中总缓解率为52%。治疗滤泡性淋巴瘤队列达的总缓解率主要终点结果达到了40-50%的目标指导值。治疗这两种疾病umbralisib展现出了显著的疗效且在安全性方面良好。

药物umbralisib的最新资讯

前不久，TG Therapeutics制药公司宣布，美国食品和药物管理局已经受理了药物umbralisib的新药申请。Umbralisib这款药物是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ和酪蛋白激酶1-ε双重抑制剂。这款药物的具体适应症包括有：（1）已经接受至少一种基于抗CD20方案的边缘区淋巴瘤患者；（2）已经接受过至少2种系统疗法的滤泡性淋巴瘤患者。不久前，美国食品和药物管理局也已经授予了药物umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格和突破性药物资格。值得一提的是，边缘区淋巴瘤适应症申请根据突破性药物资格将进行优先审查。

Umbralisib药物简介

Umbralisib这款药物是一种口服、每日一次的磷酸肌醇-3-激酶δ和酪蛋白激酶1-ε双重抑制剂。磷脂酰肌醇-3激酶这是一类参与细胞增殖和存活、细胞分化、细胞内运输和免疫等多种细胞功能的酶。磷脂酰肌醇-3激酶有四种亚型，分别为α、β、δ和γ，在这其中δ亚型在造血来源的细胞中强烈表达，通常与B细胞相关淋巴瘤有关。umbrasib对磷脂酰肌醇-3激酶的δ亚型具有纳米摩尔效力，并且对α、β、γ亚型具有高选择性。umbralisib还独特地抑制酪蛋白激酶1-ε，而这可能具备直接的抗癌作用，也有可能调节先前磷脂酰肌醇-3激酶抑制剂中观察到的与免疫介导副作用相关的T细胞活性。

umbralisib的新药申请

Umbralisib这款药物的新药申请主要是由于UNITY-NHL 2b期试验中umbralisib单药治疗边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤队列的数据。这项试验也是为了评估umbralisib治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的效果。TG Therapeutics制药公司先前宣布，在试验中每个队列都达到其总缓解率主要终点，达到了独立审查委员会确认的40-50%的公司目标指导。

UNITY-NHL试验的主要内容

UNITY-NHL这项试验是一项多中心、开放标签的2b期研究。边缘区淋巴瘤队列的研究对象为评估umbralisib单药治疗先前接受过至少一种抗CD20方案的边缘区淋巴瘤患者；滤泡性淋巴瘤队列的研究对象为评估umbralisib单药治疗先前接受过至少2种治疗方案，包括了抗CD20方案和烷基化制剂的滤泡性淋巴瘤患者；这两个队列的主要终点均为独立审查委员会评估确定的总缓解率，目标指导为40-50%。

边缘区淋巴瘤队列研究的具体数据

在2019年的2月份，边缘区淋巴瘤队列在主要终点总缓解率方面达到了40-50%的目标指导值：其中总缓解率为52%，部分缓解率为33%、完全缓解率为19%，疾病稳定率达到了36%。中位随访12.5个月时，中位缓解持续时间尚且还没有达到。额外的疗效数据还包括了：有多达86%的患者肿瘤负担减少、临床受益率为88%、治疗至缓解的中位时间为2.7个月、12个月无进展生存率为66%、中位无进展生存期尚且没有达到。在该研究中，umbralisib这款药物的耐受性以及安全性良好。

滤泡性淋巴瘤队列的研究数据

在2019年的10月份，滤泡性淋巴瘤队列达的总缓解率主要终点结果达到了40-50%的目标指导值。值得一提的是，umbralisib这款药物单药治疗滤泡性淋巴瘤耐受性良好，在安全性方面也和之前报告的是一致的。但相关的详细的研究数据还未公布。

伊顿健康温馨提示

美国食品和药物管理局此次受理了药物umbralisib的新药申请，是在实现为B细胞疾病患者开发新疗法的目标的道路上取得的重大成就。我们也有理由相信umbralisib将有潜力成为边缘区淋巴瘤患者和滤泡性淋巴瘤患者的一个重要治疗方向和疗法。