瑞戈非尼（regorafenib）成为首个FDA批准的二线治疗肝癌药物【伊顿健康】

肝癌是世界范围内癌症死亡率很高的常见肿瘤，是全球范围内第二致死癌症，往往比其他癌症更难治疗，欧盟的年死亡率为48,000。在我国发病年龄大多数是中、老年人，但在高发区则青、壮年发病的比例明显上升，男：女约为2:1。我国肝癌发病人数约占全球的55%，年死亡率达20.4例/10万，严重威胁我国人民健康和生命。

2017年4月28日，美国FDA扩大了瑞戈非尼（regorafenib；商品名Stivarga）的治疗适应症，允许其用于接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者，瑞戈非尼成为首个FDA批准的二线治疗药物。继索拉非尼（多吉美）药物之后，治疗肝癌的又一个重大的突破。

什么是瑞戈非尼？
  瑞戈非尼与索拉非尼（多吉美）一样都是口服多激酶抑制剂，但瑞戈非尼主要是通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞新生、维持肿瘤微环境的因素，来抑制肿瘤生长。

  相比索拉非尼（多吉美），瑞戈非尼的价值体现：

     ①它是全球首个唯一一个在经索拉非尼（多吉美）治疗的肝癌患者中进行二线治疗，证明能够显著改善总生存期的系统治疗药物；
     ②它是近十年来首个获批的肝癌治疗药物；
     ③关键性III期RESORCE试验界定了一项新的肝癌治疗方案，该方案为在索拉非尼（多吉美）治疗出现进展后直接使用瑞戈非尼

试验数据

一项多中心的III期随机双盲、安慰剂、对照试验（RESORCE研究）纳入了573例在索拉非尼治疗期间疾病进展的HCC患者。患者按2∶1比例随机分组，分别接受瑞戈非尼（160 mg/d）+最佳支持治疗（治疗组）或安慰剂+最佳支持治疗（安慰剂组），连续治疗3周，28天一周期。

结果显示，治疗组的中位治疗持续时间为3.6个月，安慰剂组为1.9个月。中位总生存期（OS）在治疗组和安慰剂组为10.6个月和7.8个月，治疗组的死亡风险明显降低[危险比（HR）：0.62，P＜0.001]。中位无进展生存期（PFS）在治疗组也明显延长：3.2个月vs. 1.5个月（HR：0.44，P＜0.001）。

治疗组的疾病控制率明显高于安慰剂组：65.2% vs. 36.1%（P＜0.001）。总缓解率在治疗组和安慰剂组为10.6% vs. 4.1%（P＝0.005）。

瑞戈非尼的副作用：

瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（胃肠痛和腹痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发声困难、高胆红素血症、发热、口腔黏膜炎、体重下降、皮疹和恶心。